Ixazomibe, o inibidor do proteassoma oral em investigação da Takeda, recebeu a designação de te
Primeiro inibidor do proteassoma e primeira terapia em investigação para amiloidose a receber a designação de Terapia Inovadora do FDA
CAMBRIDGE, Mass. e OSAKA, Japão--(BUSINESS WIRE)--1 de Dezembro de 2014--A Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502) anunciou hoje que o órgão para controle de medicamentos e alimentos dos EUA, o FDA (Food & Drug Administration), concedeu o status de terapia inovadora (Breakthrough Therapy) ao ixazomibe (MLN9708), o inibidor do proteassoma oral em investigação da empresa, para o tratamento de amiloidose (AL) de cadeia leve sistêmica recidivante ou refratária. Este é o primeiro inibidor do proteassoma e a primeira terapia em investigação para amiloidose (AL) a receber a designação de terapia inovadora.
O programa de desenvolvimento do ixazomibe nesta indicação progrediu diretamente de um estudo clínico de Fase 1 para um estudo clínico de Fase 3, TOURMALINE-AL1, que atualmente está avaliando o ixazomibe mais dexametasona em pacientes com amiloidose (AL) recidivante ou refratária. Esse é o único estudo de Fase 3 para amiloidose (AL) recidivante ou refratária e está recrutando a nível mundial.
A designação de terapia inovadora destina-se a acelerar o desenvolvimento e a análise de novos medicamentos para o tratamento de condições graves ou de risco à vida. A designação de terapia inovadora exige evidência clínica preliminar indicando que o medicamento pode demonstrar melhoria substancial em endpoint(s) (desfecho(s)) clinicamente significativo(s) em relação às terapias disponíveis. Os dados usados para respaldar esta designação serão apresentados na reunião anual da Sociedade Americana de Hematologia (American Society of Hematology - ASH), que acontecerá de 6 a 9 de dezembro de 2014 em São Francisco [Abstrato 3450: Evolução em longo prazo de um estudo de Fase 1 do inibidor do proteassoma (PI) oral em investigação ixazomibe na dose de Fase 3 recomendada (RP3D) em pacientes (Pts) com amiloidose (AL) de cadeia leve sistêmica recidiva ou refratária (RRAL)].
"Os pacientes com amiloidose (AL) enfrentam uma doença debilitante que pode afetar vários de seus órgãos e tecidos. A designação de terapia inovadora para o ixazomibe é um marco importante no desenvolvimento de novas opções de tratamento para os pacientes que lutam contra essa doença rara e agressiva", disse o Dr. Raymond L. Comenzo, médico-diretor do Laboratório de Processamento de Células-Tronco e Banco de Sangue e Professor da Escola de Medicina da Universidade Tufts. "Sentimo-nos encorajados pelos dados preliminares positivos de avaliação do uso do ixazomibe no tratamento de pacientes com amiloidose (AL) recidiva ou refratária."
"O ixazomibe é um medicamento inovador que demonstra atividade e melhoria do órgão na maioria desses pacientes com amiloidose (AL) intensamente pré-tratados", disse o professor Giampaolo Merlini, diretor do Centro de Pesquisa e Tratamento de Amiloidose Sistêmica da Universidade de Pavia, na Itália.
A amiloidose (AL) é um distúrbio raro e agressivo de dobramento incorreto da proteína, com menos de 3.000 casos diagnosticados por ano nos EUA. Caracteriza-se pelo acúmulo de amiloide em órgãos e tecidos corporais. Embora a amiloidose possa afetar diferentes órgãos em pessoas diferentes, ela frequentemente afeta o coração, os rins, o fígado, o baço, o sistema nervoso e o trato gastrointestinal. Não existe tratamento aprovado para amiloidose (AL) nos EUA ou globalmente, representando uma necessidade médica significativa não atendida.
"Essa designação de terapia inovadora também é um importante reconhecimento da força do nosso programa de desenvolvimento de oncologia e do nosso compromisso em estender a inibição do proteassoma a condições que tradicionalmente não têm sido o foco de pesquisa e desenvolvimento", disse o Dr. Michael Vasconcelles, médico-chefe da Unidade da Área Terapêutica de Oncologia da Takeda. "Nós gostaríamos de reconhecer e agradecer aos pacientes, aos investigadores do estudo e às instituições cujas participações neste programa tornaram o alcance deste marco possível."
Os compostos que recebem o status de terapia inovadora recebem orientação mais intensa do FDA em um programa de desenvolvimento de medicamentos eficientes e um comprometimento reforçado dos quadros superiores da agência.
Sobre o Ixazomibe
O ixazomibe é um inibidor do proteassoma oral em investigação, que está sendo estudado no mieloma múltiplo (MM), na amiloidose (AL) de cadeia leve sistêmica e em outras malignidades. O ixazomibe recebeu a designação de medicamento órfão para MM nos EUA e na Europa em 2011, e para amiloidose nos EUA e na Europa em 2012. Ele é o primeiro inibidor do proteassoma oral a entrar em estudos clínicos de Fase 3. Quatro estudos de Fase 3 estão em andamento: TOURMALINE-MM1, ixazomibe em investigação versus placebo em combinação com lenalidomida e dexametasona em MM recidivante e/ou refratário; TOURMALINE-AL1, ixazomibe em investigação mais dexametasona em pacientes com amiloidose (AL) recidivante ou refratária; TOURMALINE-MM2, ixazomibe em investigação versus placebo em combinação com lenalidomida e dexametasona em pacientes com MM recentemente diagnosticado; e TOURMALINE-MM3, ixazomibe em investigação versus placebo como terapia de manutenção em pacientes com MM recentemente diagnosticado após terapia de indução e transplante de células-tronco autólogas. Para obter mais informações sobre os estudos de Fase 3 em andamento, visite o site www.tourmalinetrials.com ou www.clinicaltrials.gov.
Sobre a Amiloidose
A amiloidose é uma doença que ocorre quando as células corporais produtoras de anticorpos não funcionam corretamente e produzem fibras proteicas anormais conhecidas como amiloides. Essas amiloides podem se acumular em qualquer órgão do corpo. Por esse motivo, a amiloidose pode afetar as pessoas de formas diferentes. Existem tipos diferentes de amiloidose e alguns são herdados. A amiloidose (AL), também conhecida como de cadeia leve, primária ou amiloidose sistêmica, é forma mais comum da doença. A amiloidose (AL) afeta os rins e o coração com mais frequência. No entanto, quase qualquer outro tecido pode ser afetado, incluindo o fígado, o sistema nervoso e os tecidos moles.
Sobre a Takeda Pharmaceutical Company Limited
Localizada em Osaka, no Japão, a Takeda é uma empresa global de pesquisa com foco na indústria farmacêutica. Por ser a maior empresa farmacêutica do Japão e uma das líderes globais da indústria, a Takeda está comprometida com a luta por uma saúde melhor para pessoas de todo o mundo através da inovação na medicina. Outras informações sobre a Takeda estão disponíveis no site corporativo, www.takeda.com.
O texto no idioma original deste anúncio é a versão oficial autorizada. As traduções são fornecidas apenas como uma facilidade e devem se referir ao texto no idioma original, que é a única versão do texto que tem efeito legal.
Takeda Pharmaceutical Company Limited
Elizabeth Pingpank, +1-617-444-1495
elizabeth.pingpank@takeda.com
ou
Dept. de Comunicações Corporativas (RP/RI), +81-3-3278-2037
CAMBRIDGE, Mass. e OSAKA, Japão--(BUSINESS WIRE)--1 de Dezembro de 2014--A Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502) anunciou hoje que o órgão para controle de medicamentos e alimentos dos EUA, o FDA (Food & Drug Administration), concedeu o status de terapia inovadora (Breakthrough Therapy) ao ixazomibe (MLN9708), o inibidor do proteassoma oral em investigação da empresa, para o tratamento de amiloidose (AL) de cadeia leve sistêmica recidivante ou refratária. Este é o primeiro inibidor do proteassoma e a primeira terapia em investigação para amiloidose (AL) a receber a designação de terapia inovadora.
O programa de desenvolvimento do ixazomibe nesta indicação progrediu diretamente de um estudo clínico de Fase 1 para um estudo clínico de Fase 3, TOURMALINE-AL1, que atualmente está avaliando o ixazomibe mais dexametasona em pacientes com amiloidose (AL) recidivante ou refratária. Esse é o único estudo de Fase 3 para amiloidose (AL) recidivante ou refratária e está recrutando a nível mundial.
A designação de terapia inovadora destina-se a acelerar o desenvolvimento e a análise de novos medicamentos para o tratamento de condições graves ou de risco à vida. A designação de terapia inovadora exige evidência clínica preliminar indicando que o medicamento pode demonstrar melhoria substancial em endpoint(s) (desfecho(s)) clinicamente significativo(s) em relação às terapias disponíveis. Os dados usados para respaldar esta designação serão apresentados na reunião anual da Sociedade Americana de Hematologia (American Society of Hematology - ASH), que acontecerá de 6 a 9 de dezembro de 2014 em São Francisco [Abstrato 3450: Evolução em longo prazo de um estudo de Fase 1 do inibidor do proteassoma (PI) oral em investigação ixazomibe na dose de Fase 3 recomendada (RP3D) em pacientes (Pts) com amiloidose (AL) de cadeia leve sistêmica recidiva ou refratária (RRAL)].
"Os pacientes com amiloidose (AL) enfrentam uma doença debilitante que pode afetar vários de seus órgãos e tecidos. A designação de terapia inovadora para o ixazomibe é um marco importante no desenvolvimento de novas opções de tratamento para os pacientes que lutam contra essa doença rara e agressiva", disse o Dr. Raymond L. Comenzo, médico-diretor do Laboratório de Processamento de Células-Tronco e Banco de Sangue e Professor da Escola de Medicina da Universidade Tufts. "Sentimo-nos encorajados pelos dados preliminares positivos de avaliação do uso do ixazomibe no tratamento de pacientes com amiloidose (AL) recidiva ou refratária."
"O ixazomibe é um medicamento inovador que demonstra atividade e melhoria do órgão na maioria desses pacientes com amiloidose (AL) intensamente pré-tratados", disse o professor Giampaolo Merlini, diretor do Centro de Pesquisa e Tratamento de Amiloidose Sistêmica da Universidade de Pavia, na Itália.
A amiloidose (AL) é um distúrbio raro e agressivo de dobramento incorreto da proteína, com menos de 3.000 casos diagnosticados por ano nos EUA. Caracteriza-se pelo acúmulo de amiloide em órgãos e tecidos corporais. Embora a amiloidose possa afetar diferentes órgãos em pessoas diferentes, ela frequentemente afeta o coração, os rins, o fígado, o baço, o sistema nervoso e o trato gastrointestinal. Não existe tratamento aprovado para amiloidose (AL) nos EUA ou globalmente, representando uma necessidade médica significativa não atendida.
"Essa designação de terapia inovadora também é um importante reconhecimento da força do nosso programa de desenvolvimento de oncologia e do nosso compromisso em estender a inibição do proteassoma a condições que tradicionalmente não têm sido o foco de pesquisa e desenvolvimento", disse o Dr. Michael Vasconcelles, médico-chefe da Unidade da Área Terapêutica de Oncologia da Takeda. "Nós gostaríamos de reconhecer e agradecer aos pacientes, aos investigadores do estudo e às instituições cujas participações neste programa tornaram o alcance deste marco possível."
Os compostos que recebem o status de terapia inovadora recebem orientação mais intensa do FDA em um programa de desenvolvimento de medicamentos eficientes e um comprometimento reforçado dos quadros superiores da agência.
Sobre o Ixazomibe
O ixazomibe é um inibidor do proteassoma oral em investigação, que está sendo estudado no mieloma múltiplo (MM), na amiloidose (AL) de cadeia leve sistêmica e em outras malignidades. O ixazomibe recebeu a designação de medicamento órfão para MM nos EUA e na Europa em 2011, e para amiloidose nos EUA e na Europa em 2012. Ele é o primeiro inibidor do proteassoma oral a entrar em estudos clínicos de Fase 3. Quatro estudos de Fase 3 estão em andamento: TOURMALINE-MM1, ixazomibe em investigação versus placebo em combinação com lenalidomida e dexametasona em MM recidivante e/ou refratário; TOURMALINE-AL1, ixazomibe em investigação mais dexametasona em pacientes com amiloidose (AL) recidivante ou refratária; TOURMALINE-MM2, ixazomibe em investigação versus placebo em combinação com lenalidomida e dexametasona em pacientes com MM recentemente diagnosticado; e TOURMALINE-MM3, ixazomibe em investigação versus placebo como terapia de manutenção em pacientes com MM recentemente diagnosticado após terapia de indução e transplante de células-tronco autólogas. Para obter mais informações sobre os estudos de Fase 3 em andamento, visite o site www.tourmalinetrials.com ou www.clinicaltrials.gov.
Sobre a Amiloidose
A amiloidose é uma doença que ocorre quando as células corporais produtoras de anticorpos não funcionam corretamente e produzem fibras proteicas anormais conhecidas como amiloides. Essas amiloides podem se acumular em qualquer órgão do corpo. Por esse motivo, a amiloidose pode afetar as pessoas de formas diferentes. Existem tipos diferentes de amiloidose e alguns são herdados. A amiloidose (AL), também conhecida como de cadeia leve, primária ou amiloidose sistêmica, é forma mais comum da doença. A amiloidose (AL) afeta os rins e o coração com mais frequência. No entanto, quase qualquer outro tecido pode ser afetado, incluindo o fígado, o sistema nervoso e os tecidos moles.
Sobre a Takeda Pharmaceutical Company Limited
Localizada em Osaka, no Japão, a Takeda é uma empresa global de pesquisa com foco na indústria farmacêutica. Por ser a maior empresa farmacêutica do Japão e uma das líderes globais da indústria, a Takeda está comprometida com a luta por uma saúde melhor para pessoas de todo o mundo através da inovação na medicina. Outras informações sobre a Takeda estão disponíveis no site corporativo, www.takeda.com.
O texto no idioma original deste anúncio é a versão oficial autorizada. As traduções são fornecidas apenas como uma facilidade e devem se referir ao texto no idioma original, que é a única versão do texto que tem efeito legal.
Takeda Pharmaceutical Company Limited
Elizabeth Pingpank, +1-617-444-1495
elizabeth.pingpank@takeda.com
ou
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