Emmaus Life Sciences anuncia que o New England Journal of Medicine publicou os resultados do ensaio de fase 3 do Endari? (L-glutamina oral em pó) para tratamento de doenças falciformes
TORRANCE, Califórnia--(BUSINESS WIRE-DINO - 19 jul, 2018) -
VER KIT E-MEDIA - Emmaus Life Sciences, Inc. (Emmaus) anunciou hoje que o New England Journal of Medicine (NEJM) publicou os resultados de ensaio clínico de fase 3 de 48 semanas do Endari? (L-glutamina oral em pó), que deram respaldoàaprovação do FDA em julho de 2017 para a redução de complicações agudas da doença falciforme em pacientes adultos ou pediátricos de 5 anos de idade ou mais. O artigo relata os resultados que indicaram redução significativa de 25% das crises falciformes em pacientes que receberam o Endari quando comparados ao placebo; p=0,005 (mediana 3 vs. mediana 4) e diminuição significativa das hospitalizações em 33%. Resultados adicionais mostraram menos dias acumulados em hospitais em 41%; p = 0,02 (mediana 6,5 dias vs. mediana 11 dias) e menor incidência de síndrome torácica aguda (SCA) em mais de 60%; p = 0,003 (13 de 152 pacientes [8,6%] tiveram pelo menos 1 SCA em relação a 18 de 78 pacientes no grupo placebo [23,1%]). As reações adversas mais comuns, que ocorreram em mais de 10% do estudo clínico, foram constipação, náusea, dor de cabeça, dor abdominal, tosse, dor nas extremidades, dor nas costas e dor torácica. "O Endari é o primeiro tratamento aprovado para a doença falciforme em pacientes pediátricos com 5 anos de idade ou mais e o primeiro em quase 20 anos para adultos. Nossa esperança em compartilhar os resultados destes dados no New England Journal of Medicine, uma publicação com alcance e importância mundial, é ajudar a aumentar a conscientização sobre a doença falciforme, um distúrbio hereditário do sangue que afeta pessoas de ascendência africana, assim como da América Central e do Sul, e pessoas do Oriente Médio, Ásia, de descendência indiana e mediterrânea", disse o coautor Yutaka Niihara, médico, diretor executivo e fundador da Emmaus. "A doença falciforme afeta milhares de pessoas nos Estados Unidos", disse Beverley Francis-Gibson, presidente e diretora executiva da The Sickle Cell Disease Association of America, Inc. "Embora não haja uma cura universal para esta doença fatal, a conscientização do paciente e a educação sobre as opções de tratamento continuam sendo fatores importantes para a comunidade de doenças falciformes." Informações adicionais sobre o estudo clínico de fase 3 O ensaio randomizado, duplo cego, controlado por placebo e multicêntrico de fase 3 avaliou a eficácia e segurança do Endari (0,3 gramas por quilograma de peso corporal por dose), administrado duas vezes por dia por via oral, quando comparado ao placebo. O estudo incluiu pacientes de pelo menos 5 anos de idade com anemia ou talassemia falciforme tipo ?0 (beta-0), com histórico de duas ou mais crises de dor durante o ano anterior. Os pacientes que receberam hidroxiureia em uma dose, que permaneceram estáveis por pelo menos 3 meses antes da triagem e que continuaram a terapia durante o período de tratamento de 48 semanas, foram elegíveis. Um total de 230 pacientes (faixa etária de 5 a 58 anos; 53,9% mulheres) foram aleatoriamente escolhidos, na proporção de 2:1, para receber a L-glutamina (152 pacientes) ou placebo (78 pacientes). Sobre a doença falciforme A doença falciforme é uma desordem hereditária do sangue caracterizada pela produção de uma forma alterada de hemoglobina que polimeriza e se torna fibrosa, fazendo com que os glóbulos vermelhos se tornem rígidos e mudem de forma, de modo que apareçam em forma de foice em vez de moles e arredondados. Pacientes com a doença falciforme sofrem episódios debilitantes de crises falciformes, que ocorrem quando glóbulos vermelhos rígidos, adesivos e inflexíveis obstruem os vasos sanguíneos. As crises falciformes causam dor excruciante, como resultado do fornecimento insuficiente de oxigênio ao tecido, conhecida como isquemia tecidual e inflamação. Estes eventos podem levar a vários outros resultados adversos, como a síndrome torácica aguda que requer hospitalização. A doença falciforme é uma doença órfã, que afeta aproximadamente 100.000 pacientes nos EUA e milhões no mundo inteiro, com necessidades médicas significativas não atendidas. Sobre o Endari Endari (L-glutamina oral em pó) é um tratamento oral de prescrição aprovado pelo Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para reduzir as complicações agudas da doença falciforme em pacientes adultos e pediátricos com 5 anos de idade ou mais. O Endari foi aprovado em julho de 2017 e foi o primeiro tratamento, em quase 20 anos, que demonstrou reduzir as complicações agudas da doença falciforme em adultos quando usado de acordo com as instruções. O Endari também é o primeiro tratamento aprovado para a redução de complicações agudas da doença falciforme em crianças de cinco anos ou mais, quando usado de acordo com as instruções. O Endari recebeu a designação de Medicamento Órfão nos EUA e na UE. Informações de segurança importantes As reações adversas mais comuns (incidência > 10%) em estudos clínicos foram constipação, náusea, dor de cabeça, dor abdominal, tosse, dor nas extremidades, dor nas costas e dor torácica. Reações adversas que levaramàinterrupção do tratamento incluíram um caso de hiperesplenismo, dor abdominal, dispepsia, sensação de queimação e calor. A segurança e eficácia do Endari em pacientes pediátricos com doença falciforme com menos de cinco anos de idade não foram estabelecidas. Para mais informações, consulte todas as informações de prescrição do Endari em: www.ENDARIrx.com/PI Sobre a Emmaus Life Sciences, Inc. A Emmaus Life Sciences, Inc. é uma empresa biofarmacêutica que se dedicaàdescoberta, desenvolvimento e comercialização de tratamentos e terapias inovadoras, principalmente para doenças raras e órfãs. Seu principal produto, o Endari, demonstrou resultados clínicos positivos no ensaio clínico completo de fase 3 para a anemia falciforme e talassemia falciforme tipo beta-0 e recebeu aprovação do FDA. Acesse: http://www.emmausmedical.com/. Declarações prospectivas Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas na forma como esse termo é definido no Private Securities Litigation Reform Act de 1995 em relaçãoàpesquisa, desenvolvimento e a potencial comercialização de produtos farmacêuticos. Tais declarações prospectivas são baseadas nas expectativas atuais e envolvem riscos e incertezas inerentes, incluindo fatores que podem atrasar, desviar ou alterar qualquer uma dessas declarações, podendo fazer com que os resultados reais difiram materialmente das expectativas atuais. Riscos e incertezas adicionais são descritos nos relatórios realizados pela Emmaus Life Sciences, Inc. juntoàU.S. Securities and Exchange Commission, incluindo seu relatório anual no Formulário 10-K e nos relatórios trimestrais no Formulário 10-Q. A Emmaus está fornecendo estas informações a partir da data deste comunicado de imprensa e não assume nenhuma obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas em consequência de novas informações, eventos futuros ou outros motivos. Referência do artigo Niihara, Y,et al. A Phase 3 Trial of L-Glutamine in Sickle Cell Disease. NEJM a ser publicado em 19 de julho de 2018 O texto no idioma original deste anúncio é a versão oficial autorizada. As traduções são fornecidas apenas como uma facilidade e devem se referir ao texto no idioma original, que é a única versão do texto que tem efeito legal.
LaVoieHealthScience Katie Gallagher Escritório: 617-374-8800 x109 Celular: 617-792-3937 kgallagher@lavoiehealthscience.com
Fonte: BUSINESS WIRE
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As reações adversas mais comuns, que ocorreram em mais de 10% do estudo clínico, foram constipação, náusea, dor de cabeça, dor abdominal, tosse, dor nas extremidades, dor nas costas e dor torácica. "O Endari é o primeiro tratamento aprovado para a doença falciforme em pacientes pediátricos com 5 anos de idade ou mais e o primeiro em quase 20 anos para adultos. Nossa esperança em compartilhar os resultados destes dados no New England Journal of Medicine, uma publicação com alcance e importância mundial, é ajudar a aumentar a conscientização sobre a doença falciforme, um distúrbio hereditário do sangue que afeta pessoas de ascendência africana, assim como da América Central e do Sul, e pessoas do Oriente Médio, Ásia, de descendência indiana e mediterrânea", disse o coautor Yutaka Niihara, médico, diretor executivo e fundador da Emmaus. "A doença falciforme afeta milhares de pessoas nos Estados Unidos", disse Beverley Francis-Gibson, presidente e diretora executiva da The Sickle Cell Disease Association of America, Inc. "Embora não haja uma cura universal para esta doença fatal, a conscientização do paciente e a educação sobre as opções de tratamento continuam sendo fatores importantes para a comunidade de doenças falciformes." Informações adicionais sobre o estudo clínico de fase 3 O ensaio randomizado, duplo cego, controlado por placebo e multicêntrico de fase 3 avaliou a eficácia e segurança do Endari (0,3 gramas por quilograma de peso corporal por dose), administrado duas vezes por dia por via oral, quando comparado ao placebo. O estudo incluiu pacientes de pelo menos 5 anos de idade com anemia ou talassemia falciforme tipo ?0 (beta-0), com histórico de duas ou mais crises de dor durante o ano anterior. Os pacientes que receberam hidroxiureia em uma dose, que permaneceram estáveis por pelo menos 3 meses antes da triagem e que continuaram a terapia durante o período de tratamento de 48 semanas, foram elegíveis. Um total de 230 pacientes (faixa etária de 5 a 58 anos; 53,9% mulheres) foram aleatoriamente escolhidos, na proporção de 2:1, para receber a L-glutamina (152 pacientes) ou placebo (78 pacientes). Sobre a doença falciforme A doença falciforme é uma desordem hereditária do sangue caracterizada pela produção de uma forma alterada de hemoglobina que polimeriza e se torna fibrosa, fazendo com que os glóbulos vermelhos se tornem rígidos e mudem de forma, de modo que apareçam em forma de foice em vez de moles e arredondados. Pacientes com a doença falciforme sofrem episódios debilitantes de crises falciformes, que ocorrem quando glóbulos vermelhos rígidos, adesivos e inflexíveis obstruem os vasos sanguíneos. As crises falciformes causam dor excruciante, como resultado do fornecimento insuficiente de oxigênio ao tecido, conhecida como isquemia tecidual e inflamação. Estes eventos podem levar a vários outros resultados adversos, como a síndrome torácica aguda que requer hospitalização. A doença falciforme é uma doença órfã, que afeta aproximadamente 100.000 pacientes nos EUA e milhões no mundo inteiro, com necessidades médicas significativas não atendidas. Sobre o Endari Endari (L-glutamina oral em pó) é um tratamento oral de prescrição aprovado pelo Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para reduzir as complicações agudas da doença falciforme em pacientes adultos e pediátricos com 5 anos de idade ou mais. O Endari foi aprovado em julho de 2017 e foi o primeiro tratamento, em quase 20 anos, que demonstrou reduzir as complicações agudas da doença falciforme em adultos quando usado de acordo com as instruções. O Endari também é o primeiro tratamento aprovado para a redução de complicações agudas da doença falciforme em crianças de cinco anos ou mais, quando usado de acordo com as instruções. O Endari recebeu a designação de Medicamento Órfão nos EUA e na UE. Informações de segurança importantes As reações adversas mais comuns (incidência > 10%) em estudos clínicos foram constipação, náusea, dor de cabeça, dor abdominal, tosse, dor nas extremidades, dor nas costas e dor torácica. Reações adversas que levaramàinterrupção do tratamento incluíram um caso de hiperesplenismo, dor abdominal, dispepsia, sensação de queimação e calor. A segurança e eficácia do Endari em pacientes pediátricos com doença falciforme com menos de cinco anos de idade não foram estabelecidas. Para mais informações, consulte todas as informações de prescrição do Endari em: www.ENDARIrx.com/PI Sobre a Emmaus Life Sciences, Inc. A Emmaus Life Sciences, Inc. é uma empresa biofarmacêutica que se dedicaàdescoberta, desenvolvimento e comercialização de tratamentos e terapias inovadoras, principalmente para doenças raras e órfãs. Seu principal produto, o Endari, demonstrou resultados clínicos positivos no ensaio clínico completo de fase 3 para a anemia falciforme e talassemia falciforme tipo beta-0 e recebeu aprovação do FDA. Acesse: http://www.emmausmedical.com/. Declarações prospectivas Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas na forma como esse termo é definido no Private Securities Litigation Reform Act de 1995 em relaçãoàpesquisa, desenvolvimento e a potencial comercialização de produtos farmacêuticos. Tais declarações prospectivas são baseadas nas expectativas atuais e envolvem riscos e incertezas inerentes, incluindo fatores que podem atrasar, desviar ou alterar qualquer uma dessas declarações, podendo fazer com que os resultados reais difiram materialmente das expectativas atuais. Riscos e incertezas adicionais são descritos nos relatórios realizados pela Emmaus Life Sciences, Inc. juntoàU.S. Securities and Exchange Commission, incluindo seu relatório anual no Formulário 10-K e nos relatórios trimestrais no Formulário 10-Q. A Emmaus está fornecendo estas informações a partir da data deste comunicado de imprensa e não assume nenhuma obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas em consequência de novas informações, eventos futuros ou outros motivos. Referência do artigo Niihara, Y,et al. A Phase 3 Trial of L-Glutamine in Sickle Cell Disease. NEJM a ser publicado em 19 de julho de 2018 O texto no idioma original deste anúncio é a versão oficial autorizada. As traduções são fornecidas apenas como uma facilidade e devem se referir ao texto no idioma original, que é a única versão do texto que tem efeito legal.
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Fonte: BUSINESS WIRE