Ultragenyx anuncia aprovação do Dojolvi ® (trieptanoína) no Brasil para o tratamento de distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa em adultos e crianças
Novato--(DINO - 30 ago, 2021) -
NOVATO, Califórnia, Aug. 23, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- A Ultragenyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RARE), uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento de novos produtos para tratamento de doenças genéticas graves raras e ultra raras, anunciou hoje que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou o Dojolvi ® (trieptanoína) como fonte de calorias e ácidos graxos para o tratamento de pacientes pediátricos e adultos com distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa confirmados molecularmente (LC-FAOD).
'Pacientes com LC-FAOD têm que ser hospitalizados frequentemente e têm grandes problemas médicos com opções limitadas para o controle da doença', afirma Eduardo Thompson, Vice-Presidente Sênior e Líder Regional da Ultragenyx para a América Latina. 'A aprovação do Dojolvi é fundamental para a disponibilização de opções terapêuticas para os pacientes no Brasil e estamos trabalhando com urgência para obter a aprovação do reembolso, para apoiar o amplo acesso à terapia. Agradecemos à comunidade de pacientes, cuidadores e médicos cujos esforços contribuíram para essa importante aprovação.'
O Dojolvi também foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA (FDA) e pela Health Canada para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com LC-FAOD. Fora dos EUA, os pacientes têm tido acesso ao Dojolvi por meio de acesso nominale programas de acesso expandido.
Sobre o LC-FAOD
LC-FAOD é um grupo de distúrbios genéticos autossômicos recessivos caracterizados por deficiências metabólicas nas quais o corpo é incapaz de converter ácidos graxos de cadeia longa em energia. A incapacidade de produzir energia a partir da gordura pode levar ao esgotamento da glicose no corpo e complicações graves, que podem levar a hospitalizações ou morte precoce. Outras opções de tratamento atuais de LC-FAOD incluem evitar ficar em jejum, dietas com baixo teor de gordura/alto teor de carboidratos, carnitina e óleo de triglicerídeo de cadeia média (TCM), um produto alimentício médico.
Os LC-FAOD afeta de 8.000 a 14.000 crianças e adultos no mundo desenvolvido e está incluída em painéis de triagem neonatal em várias regiões do mundo, devido ao risco de desfechos graves, incluindo morte no início da vida. O governo brasileiro sancionou recentemente a lei 14.154/2021 que amplia a lista de doenças a serem incluídas no Programa Nacional de Triagem Neonatal realizado no Sistema Único de Saúde (SUS), incluindo o LC-FAOD. A implantação se dará em cinco etapas em um período a ser regulamentado pelo Ministério da Saúde, com os LC-FAOD a ser incluído na segunda etapa.
Sobre o Dojolvi
O Dojolvi é um triglicerídeo de cadeia média de carbono ímpar de grau farmacêutico altamente purificado que consiste em três ácidos graxos de 7 carbonos em uma estrutura principal de glicerol, produzido através de um processo químico de múltiplas etapas. Ele foi criado para fornecer ácidos graxos de cadeia média e ímpar, como fonte de energia para pacientes com LC-FAOD.
INDICAÇÃO
O Dojolvi é indicado como uma fonte de calorias e ácidos graxos para o tratamento de pacientes pediátricos e adultos com distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa confirmados molecularmente (LC-FAOD).
IMPORTANTES SOBRE AS INFORMAÇÕES DE SEGURANÇA
ADVERTÊNCIAS E PRECAUÇÕES
Disfunção do Tubo de Alimentação
REAÇÕES ADVERSAS
Gastrointestinal (GI)
INTERAÇÕES MEDICAMENTOSAS
Inibidores da Lipase Pancreática
USO EM GRUPOS ESPECÍFICOS
Gravidez e Aleitamento
INFORMAÇÕES DE ACONSELHAMENTO DO PACIENTE
O paciente ou cuidador deve:
No Brasil, você pode relatar efeitos colaterais à Ultragenyx Pharmaceutical Inc. usando o número gratuito local em 0800-770-4481 ou pelo e-mail ultragenyx@primevigilance.com, ou ao FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch
Veja Informações de Prescrições para médicos e a bula do paciente (ambas em português) para uma completa revisão sobre os riscos associados ao Dojolvi. Os textos são baseados nas Informações de Prescrição nos EUA, e a indicação é a mesma.
Sobre a Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
A Ultragenyx é uma empresa biofarmacêutica comprometida em oferecer aos pacientes novas terapias para o tratamento de doenças genéticas graves raras e ultra raras. A empresa desenvolveu um portfólio diversificado de medicamentos aprovados e candidatos a tratamento com o objetivo de lidar com doenças com alta necessidade médica não atendida e biologia clara, para as quais normalmente não há opção terapêutica aprovada .
A empresa é liderada por uma equipe de gerenciamento experiente no desenvolvimento e comercialização de terapias para doenças raras. A estratégia da Ultragenyx baseia-se no desenvolvimento de medicamentos com eficiência de tempo e custo, com o objetivo de fornecer terapias seguras e eficazes para pacientes com a maior urgência.
Para mais informações sobre a Ultragenyx, visite o site da empresa em: www.ultragenyx.com.
Declarações de Previsão
Exceto pelas informações históricas aqui contidas, as questões estabelecidas neste comunicado de imprensa, incluindo declarações relacionadas às expectativas e projeções da Ultragenyx quanto aos seus futuros resultados operacionais e desempenho financeiro, reduções antecipadas de custos ou despesas, suas capacidades e estratégia de comercialização, marketing e fabricação, são declarações prospectivas na acepção das disposições de 'porto seguro' da Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Essas declarações prospectivas envolvem riscos e incertezas substanciais que podem fazer com que nossos resultados, desempenho ou realizações futuras sejam significativamente diferentes dos expressos ou implícitos nas declarações prospectivas. Tais riscos e incertezas incluem, entre outros, os efeitos da pandemia da COVID-19 nas atividades de comercialização, nos resultados comerciais e operacionais da empresa, os riscos relacionados à dependência de parceiros terceiros para conduzir certas atividades em nome da empresa, oportunidades de mercado menores do que o previsto para os produtos e candidatos a produtos da empresa, riscos de fabricação, concorrência de outras terapias ou produtos, incertezas relacionadas à cobertura de seguros e status de reembolso dos produtos recém-aprovados da empresa, a organização comercial integrada em evolução na empresa e outros assuntos que poderiam afetar a suficiência do caixa existente, equivalentes de caixa e investimentos de curto prazo para financiar as operações, os resultados operacionais futuros da empresa e o desempenho financeiro e a disponibilidade ou potencial comercial dos produtos e candidatos a medicamentos da Ultragenyx. A Ultragenyx não se compromete a atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas. Para uma descrição mais detalhada dos riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam diferentes dos expressos nessas declarações prospectivas, bem como dos riscos relacionados aos negócios da Ultragenyx em geral, consulte o Relatório Trimestral da Ultragenyx no Formulário 10-Q arquivado na Comissão de Valores Mobiliários (SEC dos EUA) em 3 de agosto de 2021 e seus relatórios periódicos subsequentes arquivados na Comissão de Valores Mobiliários.
Contatos
Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Investidores
Joshua Higa
415-660-0951
Mídia
Carolyn Wang
415-225-5050
Ultragenyx Brasil
0800-770-4481
Vitor Brandão, Diretor de Assuntos Regulatórios Brasil
vbrandao@ultragenyx.com
Rua Josefina, 200, Guarulhos São Paulo,
07093-080, Brasil
NOVATO, Califórnia, Aug. 23, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- A Ultragenyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RARE), uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento de novos produtos para tratamento de doenças genéticas graves raras e ultra raras, anunciou hoje que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou o Dojolvi ® (trieptanoína) como fonte de calorias e ácidos graxos para o tratamento de pacientes pediátricos e adultos com distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa confirmados molecularmente (LC-FAOD).
'Pacientes com LC-FAOD têm que ser hospitalizados frequentemente e têm grandes problemas médicos com opções limitadas para o controle da doença', afirma Eduardo Thompson, Vice-Presidente Sênior e Líder Regional da Ultragenyx para a América Latina. 'A aprovação do Dojolvi é fundamental para a disponibilização de opções terapêuticas para os pacientes no Brasil e estamos trabalhando com urgência para obter a aprovação do reembolso, para apoiar o amplo acesso à terapia. Agradecemos à comunidade de pacientes, cuidadores e médicos cujos esforços contribuíram para essa importante aprovação.'
O Dojolvi também foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA (FDA) e pela Health Canada para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com LC-FAOD. Fora dos EUA, os pacientes têm tido acesso ao Dojolvi por meio de acesso nominale programas de acesso expandido.
Sobre o LC-FAOD
LC-FAOD é um grupo de distúrbios genéticos autossômicos recessivos caracterizados por deficiências metabólicas nas quais o corpo é incapaz de converter ácidos graxos de cadeia longa em energia. A incapacidade de produzir energia a partir da gordura pode levar ao esgotamento da glicose no corpo e complicações graves, que podem levar a hospitalizações ou morte precoce. Outras opções de tratamento atuais de LC-FAOD incluem evitar ficar em jejum, dietas com baixo teor de gordura/alto teor de carboidratos, carnitina e óleo de triglicerídeo de cadeia média (TCM), um produto alimentício médico.
Os LC-FAOD afeta de 8.000 a 14.000 crianças e adultos no mundo desenvolvido e está incluída em painéis de triagem neonatal em várias regiões do mundo, devido ao risco de desfechos graves, incluindo morte no início da vida. O governo brasileiro sancionou recentemente a lei 14.154/2021 que amplia a lista de doenças a serem incluídas no Programa Nacional de Triagem Neonatal realizado no Sistema Único de Saúde (SUS), incluindo o LC-FAOD. A implantação se dará em cinco etapas em um período a ser regulamentado pelo Ministério da Saúde, com os LC-FAOD a ser incluído na segunda etapa.
Sobre o Dojolvi
O Dojolvi é um triglicerídeo de cadeia média de carbono ímpar de grau farmacêutico altamente purificado que consiste em três ácidos graxos de 7 carbonos em uma estrutura principal de glicerol, produzido através de um processo químico de múltiplas etapas. Ele foi criado para fornecer ácidos graxos de cadeia média e ímpar, como fonte de energia para pacientes com LC-FAOD.
INDICAÇÃO
O Dojolvi é indicado como uma fonte de calorias e ácidos graxos para o tratamento de pacientes pediátricos e adultos com distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa confirmados molecularmente (LC-FAOD).
IMPORTANTES SOBRE AS INFORMAÇÕES DE SEGURANÇA
ADVERTÊNCIAS E PRECAUÇÕES
Disfunção do Tubo de Alimentação
- A disfunção do tubo de alimentação foi relatada em pacientes que receberam trieptanoína. A contribuição do Dojolvi não pode ser descartada. O Dojolvi não deve ser administrado em tubos de alimentação fabricados de cloreto de polivinil (PVC). O tubo de alimentação deve ser monitorado regularmente para garantir o funcionamento e a integridade adequados.
Mal absorção Intestinal em Pacientes com Insuficiência Pancreática
- Enzimas pancreáticas baixas ou ausentes podem resultar em absorção reduzida de heptanoato, subsequentemente levando a suplementação insuficiente de ácidos graxos de cadeia média. A administração do Dojolvi deve ser evitada em doentes com insuficiência pancreática.
REAÇÕES ADVERSAS
Gastrointestinal (GI)
- As reações adversas relacionadas ao trato GI mais comuns relatadas no grupo de segurança agrupada dos Estudos 1 e 2 foram: dor abdominal (desconforto abdominal, dor abdominal, distensão abdominal, dor abdominal superior, dor gastrointestinal) [60%], diarreia [44%], vômito [44%] e náusea [14%].
INTERAÇÕES MEDICAMENTOSAS
Inibidores da Lipase Pancreática
- A coadministração deve ser evitada devido ao potencial de redução do efeito clínico do Dojolvi.
USO EM GRUPOS ESPECÍFICOS
Gravidez e Aleitamento
- Não há dados disponíveis sobre o uso da trieptanoína em mulheres grávidas para avaliar o risco associado ao medicamento de defeitos congênitos graves, aborto espontâneo ou resultados maternos ou fetais adversos. As mulheres são aconselhadas a relatar gestações à Ultragenyx Pharmaceutical Inc. pelo telefone 1-888-756-8657 (EUA) ou 0800-770-4481 (Brasil).
- Não existem dados sobre a presença de trieptanoína ou dos seus metabolitos no leite humano ou animal, os efeitos no lactente ou os efeitos na produção de leite.
INFORMAÇÕES DE ACONSELHAMENTO DO PACIENTE
O paciente ou cuidador deve:
- Ler a bula do paciente aprovada pela FDA/ANVISA, que inclui informações sobre a preparação, administração e armazenamento adequados, uso de tubo oral de alimentação.
- Inspecionar regularmente o tubo de alimentação quanto ao funcionamento e integridade adequados e informar ao profissional de saúde se algum problema for identificado.
- Estar informado de que a insuficiência pancreática pode reduzir o efeito clínico do Dojolvi e comunicar qualquer insuficiência pancreática conhecida ao prestador de cuidados de saúde.
No Brasil, você pode relatar efeitos colaterais à Ultragenyx Pharmaceutical Inc. usando o número gratuito local em 0800-770-4481 ou pelo e-mail ultragenyx@primevigilance.com, ou ao FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch
Veja Informações de Prescrições para médicos e a bula do paciente (ambas em português) para uma completa revisão sobre os riscos associados ao Dojolvi. Os textos são baseados nas Informações de Prescrição nos EUA, e a indicação é a mesma.
Sobre a Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
A Ultragenyx é uma empresa biofarmacêutica comprometida em oferecer aos pacientes novas terapias para o tratamento de doenças genéticas graves raras e ultra raras. A empresa desenvolveu um portfólio diversificado de medicamentos aprovados e candidatos a tratamento com o objetivo de lidar com doenças com alta necessidade médica não atendida e biologia clara, para as quais normalmente não há opção terapêutica aprovada .
A empresa é liderada por uma equipe de gerenciamento experiente no desenvolvimento e comercialização de terapias para doenças raras. A estratégia da Ultragenyx baseia-se no desenvolvimento de medicamentos com eficiência de tempo e custo, com o objetivo de fornecer terapias seguras e eficazes para pacientes com a maior urgência.
Para mais informações sobre a Ultragenyx, visite o site da empresa em: www.ultragenyx.com.
Declarações de Previsão
Exceto pelas informações históricas aqui contidas, as questões estabelecidas neste comunicado de imprensa, incluindo declarações relacionadas às expectativas e projeções da Ultragenyx quanto aos seus futuros resultados operacionais e desempenho financeiro, reduções antecipadas de custos ou despesas, suas capacidades e estratégia de comercialização, marketing e fabricação, são declarações prospectivas na acepção das disposições de 'porto seguro' da Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Essas declarações prospectivas envolvem riscos e incertezas substanciais que podem fazer com que nossos resultados, desempenho ou realizações futuras sejam significativamente diferentes dos expressos ou implícitos nas declarações prospectivas. Tais riscos e incertezas incluem, entre outros, os efeitos da pandemia da COVID-19 nas atividades de comercialização, nos resultados comerciais e operacionais da empresa, os riscos relacionados à dependência de parceiros terceiros para conduzir certas atividades em nome da empresa, oportunidades de mercado menores do que o previsto para os produtos e candidatos a produtos da empresa, riscos de fabricação, concorrência de outras terapias ou produtos, incertezas relacionadas à cobertura de seguros e status de reembolso dos produtos recém-aprovados da empresa, a organização comercial integrada em evolução na empresa e outros assuntos que poderiam afetar a suficiência do caixa existente, equivalentes de caixa e investimentos de curto prazo para financiar as operações, os resultados operacionais futuros da empresa e o desempenho financeiro e a disponibilidade ou potencial comercial dos produtos e candidatos a medicamentos da Ultragenyx. A Ultragenyx não se compromete a atualizar ou revisar quaisquer declarações prospectivas. Para uma descrição mais detalhada dos riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam diferentes dos expressos nessas declarações prospectivas, bem como dos riscos relacionados aos negócios da Ultragenyx em geral, consulte o Relatório Trimestral da Ultragenyx no Formulário 10-Q arquivado na Comissão de Valores Mobiliários (SEC dos EUA) em 3 de agosto de 2021 e seus relatórios periódicos subsequentes arquivados na Comissão de Valores Mobiliários.
Contatos
Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
Investidores
Joshua Higa
415-660-0951
Mídia
Carolyn Wang
415-225-5050
Ultragenyx Brasil
0800-770-4481
Vitor Brandão, Diretor de Assuntos Regulatórios Brasil
vbrandao@ultragenyx.com
Rua Josefina, 200, Guarulhos São Paulo,
07093-080, Brasil