FDA dos EUA aprova o NINLARO® (ixazomibe) da Takeda, o primeiro e único inibidor de proteassoma administrado por via oral para tratamento de mieloma múltiplo
CAMBRIDGE, Massachusetts e OSAKA, Japão--(BUSINESS WIRE-DINO - 21 nov, 2015) -
Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502) anunciou hoje que a U.S. Food and Drug Administration (FDA) aprovou as cápsulas de NINLARO® (ixazomibe), o primeiro e único inibidor de proteassoma administrado por via oral, indicado, em associação com lenalidomida e dexametasona, para o tratamento de pacientes com mieloma múltiplo que receberam pelo menos um tratamento anterior. O NINLARO é uma pílula que deve ser tomada uma vez por semana. Mais informações estão disponíveis em www.NINLARO.com. A Takeda enviou à FDA a Solicitação de Aprovação de Novo Fármaco (New Drug Application - NDA) para o NINLARO em julho de 2015 e, em setembro, o NINLARO recebeu o status de revisão prioritária com uma data PDUFA de 10 de março de 2016, refletindo a profunda e contínua necessidade não atendida de novos tratamentos para o mieloma múltiplo, um câncer raro incurável, devastador e recidivante. "Com a aprovação do NINLARO, agora podemos oferecer aos pacientes um inibidor de proteassoma administrado por via oral uma vez por semana como parte de uma terapia tripla extremamente ativa", disse Paul Richardson, M.D., líder do programa clínico e diretor de pesquisa clínica do Jerome Lipper Multiple Myeloma Center Physician no Dana-Farber Cancer Institute, e investigador do TOURMALINE-MM1, o ensaio clínico central (pivotal) de Fase 3, no qual a aprovação de hoje está baseada. "Nós, como investigadores do ensaio TOURMALINE-MM1, percebemos que era vital realizar uma avaliação abrangente dessa associação de medicamentos no "mundo real", que incluísse alguns dos tipos mais comuns de pacientes com mieloma múltiplo recidivante/refratário, como os pacientes idosos, pacientes com insuficiência renal moderada, com doença de deposição de cadeias leves e citogenética de alto risco. Além disso, tratamos os pacientes até a progressão da doença para determinar a sustentabilidade do NINLARO no tratamento da doença recidivante/refratária. Os dados do TOURMALINE-MM1 demonstraram, de forma convincente, que o tratamento com o trio de medicamentos baseado no NINLARO oral é eficaz em prolongar a sobrevivência sem progressão da doença, para além do benefício clínico observado com a lenalidomida e dexametasona, com um perfil de segurança tolerável." "Apresentamos o primeiro inibidor de proteassoma para o mieloma múltiplo, o VELCADE, em uma pesquisa clínica, há aproximadamente 20 anos. Desde aquela época, obtivemos uma compreensão científica significativamente avançada desse tipo de câncer raro, que culminou com a apresentação do NINLARO", disse Andy Plump, M.D., Ph.D, médico chefe e diretor científico da Takeda. "O NINLARO é uma molécula inteiramente nova, que oferece a eficácia deste inibidor de proteassoma com a conveniência de um comprimido para administração uma vez por semana com um perfil de segurança tolerável. A Takeda está muito satisfeita em trazer hoje esta significativa inovação para pacientes com mieloma múltiplo e continua a examinar o potencial do NINLARO por meio de um importante programa de desenvolvimento clínico." O Dr. Brian Durie, presidente da Fundação Internacional de Mieloma, disse: "A Fundação Internacional de Mieloma (IMF) está satisfeita com a aprovação do ixazomibe. Isso abre caminho para uma terapia de associação de três medicamentos baseada em inibidor de proteassoma para administração exclusivamente por via oral. Ao trabalhar em mieloma múltiplo durante décadas, vi progressos notáveis, mas significativas necessidades não atendidas ainda perduram. Com a aprovação de hoje, temos agora outra opção atraente para muitos pacientes com mieloma múltiplo." A aprovação do NINLARO pela FDA está baseada nos resultados do ensaio clínico TOURMALINE-MM1 de Fase 3, o primeiro estudo duplo-cego, controlado por placebo, com um inibidor de proteassoma. O TOURMALINE-MM1 é o primeiro de cinco ensaios clínicos de Fase 3 em andamento com resultados disponíveis. O programa TOURMALINE tem, até o momento, cerca de 3.000 pacientes inscritos em 40 países. Os dados do ensaio clínico central de Fase 3 do NINLARO, TOURMALINE-MM1, serão apresentados na próxima 57a Reunião Anual da Sociedade Americana de Hematologia, em 7 de dezembro de 2015. "A aprovação do ixazomibe oferece uma opção adicional muito necessária para o tratamento do mieloma múltiplo. São desenvolvimentos como esses que nos ajudam a compreender melhor a doença e a continuar a oferecer esperança aos pacientes", disse Kathy Giusti, fundadora e presidente executiva da Multiple Myeloma Research Foundation (MMRF). "Atualmente, um diagnóstico de câncer é diferente do que era há alguns anos e é emocionante ver o progresso contínuo. Como uma paciente, eu entendo a necessidade urgente de se avançar a pesquisa por meio de parcerias que trazem novas opções de tratamento, como fizemos com a Takeda." "O NINLARO é a primeira inovação do seu tipo que é apoiada por um programa global de desenvolvimento sem precedentes para nós, da Takeda Oncology, e gostaríamos de expressar nosso imenso agradecimento a todos os pacientes envolvidos por sua incrível força e inestimável participação. A apresentação do NINLARO marca um importante avanço, já que sua eficácia e perfil de segurança - juntamente com a sua administração totalmente por via oral - poderão reduzir alguns encargos logísticos e ajudar os pacientes a colher todos os benefícios desta terapia sustentável", explicou Christophe Bianchi, M.D., presidente da Takeda Oncology. "Como parte do nosso compromisso inabalável de 20 anos, a Takeda continuará a buscar avanços para esses pacientes, e estamos ansiosos para introduzir e ampliar o acesso ao NINLARO em outros mercados ao redor do mundo." Sobre o ensaio TOURMALINE-MM1 TOURMALINE-MM1 é um ensaio clínico internacional, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de 722 pacientes, idealizado para avaliar NINLARO mais lenalidomida e dexametasona em comparação com placebo mais lenalidomida e dexametasona em pacientes adultos com mieloma múltiplo recidivante e/ou refratário. Os resultados mostraram que o NINLARO é eficaz em estender a sobrevida livre de progressão (PFS) e tem um perfil de segurança gerenciável. O ensaio alcançou o seu objetivo primário e demonstrou um prolongamento clinicamente significativo e estatisticamente significante na PFS nesta análise, que mostrou que os pacientes tratados no grupo NINLARO viveram sem que houvesse agravamento da doença por um tempo significativamente maior em comparação com os pacientes no grupo controle. Os pacientes continuam a ser tratados até a progressão neste ensaio e serão avaliados para resultados de longo prazo. No ensaio TOURMALINE-MM1, as reações adversas mais comuns (?20%) em pacientes que receberam o NINLARO incluíram diarreia, constipação, trombocitopenia, neuropatia periférica, náuseas, edema periférico, vômitos e dor nas costas. Reações adversas graves relatadas em ?2% dos pacientes incluíram trombocitopenia (2%) e diarreia (2%). Os dados de eficácia e segurança foram revisados por um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (CIMD), que recomendou a continuação do estudo em caráter cego para permitir posterior maturação de resultados de longo prazo, incluindo a sobrevida global (OS) e segurança a longo prazo. Sobre as cápsulas de NINLARO (ixazomibe) O NINLARO (ixazomibe) é o primeiro e único inibidor de proteassoma administrado por via oral indicado, em associação com lenalidomida e dexametasona, para o tratamento de pacientes com mieloma múltiplo que tenham recebido pelo menos um tratamento anterior. O NINLARO é administrado por via oral, uma vez por semana, nos dias 1, 8 e 15 de um ciclo de tratamento de 28 dias. O NINLARO está atualmente sob revisão pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e recebeu uma avaliação acelerada pelo Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP). O NINLARO também recebeu o status de Breakthrough Therapy (Terapia Inovadora) pela FDA dos EUA para amiloidose sistêmica de cadeia leve (AL) recidivante ou refratária, uma doença ultra órfã relacionada, em 2014. O programa de desenvolvimento clínico TOURMALINE reforça ainda mais o contínuo compromisso da Takeda com o desenvolvimento de terapias inovadoras para pessoas com mieloma múltiplo em todo o mundo e com os profissionais de saúde que as tratam. Cinco ensaios clínicos globais de Fase 3 estão em andamento:
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tsuyoshi.tada@takeda.com ou
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Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502) anunciou hoje que a U.S. Food and Drug Administration (FDA) aprovou as cápsulas de NINLARO® (ixazomibe), o primeiro e único inibidor de proteassoma administrado por via oral, indicado, em associação com lenalidomida e dexametasona, para o tratamento de pacientes com mieloma múltiplo que receberam pelo menos um tratamento anterior. O NINLARO é uma pílula que deve ser tomada uma vez por semana. Mais informações estão disponíveis em www.NINLARO.com. A Takeda enviou à FDA a Solicitação de Aprovação de Novo Fármaco (New Drug Application - NDA) para o NINLARO em julho de 2015 e, em setembro, o NINLARO recebeu o status de revisão prioritária com uma data PDUFA de 10 de março de 2016, refletindo a profunda e contínua necessidade não atendida de novos tratamentos para o mieloma múltiplo, um câncer raro incurável, devastador e recidivante. "Com a aprovação do NINLARO, agora podemos oferecer aos pacientes um inibidor de proteassoma administrado por via oral uma vez por semana como parte de uma terapia tripla extremamente ativa", disse Paul Richardson, M.D., líder do programa clínico e diretor de pesquisa clínica do Jerome Lipper Multiple Myeloma Center Physician no Dana-Farber Cancer Institute, e investigador do TOURMALINE-MM1, o ensaio clínico central (pivotal) de Fase 3, no qual a aprovação de hoje está baseada. "Nós, como investigadores do ensaio TOURMALINE-MM1, percebemos que era vital realizar uma avaliação abrangente dessa associação de medicamentos no "mundo real", que incluísse alguns dos tipos mais comuns de pacientes com mieloma múltiplo recidivante/refratário, como os pacientes idosos, pacientes com insuficiência renal moderada, com doença de deposição de cadeias leves e citogenética de alto risco. Além disso, tratamos os pacientes até a progressão da doença para determinar a sustentabilidade do NINLARO no tratamento da doença recidivante/refratária. Os dados do TOURMALINE-MM1 demonstraram, de forma convincente, que o tratamento com o trio de medicamentos baseado no NINLARO oral é eficaz em prolongar a sobrevivência sem progressão da doença, para além do benefício clínico observado com a lenalidomida e dexametasona, com um perfil de segurança tolerável." "Apresentamos o primeiro inibidor de proteassoma para o mieloma múltiplo, o VELCADE, em uma pesquisa clínica, há aproximadamente 20 anos. Desde aquela época, obtivemos uma compreensão científica significativamente avançada desse tipo de câncer raro, que culminou com a apresentação do NINLARO", disse Andy Plump, M.D., Ph.D, médico chefe e diretor científico da Takeda. "O NINLARO é uma molécula inteiramente nova, que oferece a eficácia deste inibidor de proteassoma com a conveniência de um comprimido para administração uma vez por semana com um perfil de segurança tolerável. A Takeda está muito satisfeita em trazer hoje esta significativa inovação para pacientes com mieloma múltiplo e continua a examinar o potencial do NINLARO por meio de um importante programa de desenvolvimento clínico." O Dr. Brian Durie, presidente da Fundação Internacional de Mieloma, disse: "A Fundação Internacional de Mieloma (IMF) está satisfeita com a aprovação do ixazomibe. Isso abre caminho para uma terapia de associação de três medicamentos baseada em inibidor de proteassoma para administração exclusivamente por via oral. Ao trabalhar em mieloma múltiplo durante décadas, vi progressos notáveis, mas significativas necessidades não atendidas ainda perduram. Com a aprovação de hoje, temos agora outra opção atraente para muitos pacientes com mieloma múltiplo." A aprovação do NINLARO pela FDA está baseada nos resultados do ensaio clínico TOURMALINE-MM1 de Fase 3, o primeiro estudo duplo-cego, controlado por placebo, com um inibidor de proteassoma. O TOURMALINE-MM1 é o primeiro de cinco ensaios clínicos de Fase 3 em andamento com resultados disponíveis. O programa TOURMALINE tem, até o momento, cerca de 3.000 pacientes inscritos em 40 países. Os dados do ensaio clínico central de Fase 3 do NINLARO, TOURMALINE-MM1, serão apresentados na próxima 57a Reunião Anual da Sociedade Americana de Hematologia, em 7 de dezembro de 2015. "A aprovação do ixazomibe oferece uma opção adicional muito necessária para o tratamento do mieloma múltiplo. São desenvolvimentos como esses que nos ajudam a compreender melhor a doença e a continuar a oferecer esperança aos pacientes", disse Kathy Giusti, fundadora e presidente executiva da Multiple Myeloma Research Foundation (MMRF). "Atualmente, um diagnóstico de câncer é diferente do que era há alguns anos e é emocionante ver o progresso contínuo. Como uma paciente, eu entendo a necessidade urgente de se avançar a pesquisa por meio de parcerias que trazem novas opções de tratamento, como fizemos com a Takeda." "O NINLARO é a primeira inovação do seu tipo que é apoiada por um programa global de desenvolvimento sem precedentes para nós, da Takeda Oncology, e gostaríamos de expressar nosso imenso agradecimento a todos os pacientes envolvidos por sua incrível força e inestimável participação. A apresentação do NINLARO marca um importante avanço, já que sua eficácia e perfil de segurança - juntamente com a sua administração totalmente por via oral - poderão reduzir alguns encargos logísticos e ajudar os pacientes a colher todos os benefícios desta terapia sustentável", explicou Christophe Bianchi, M.D., presidente da Takeda Oncology. "Como parte do nosso compromisso inabalável de 20 anos, a Takeda continuará a buscar avanços para esses pacientes, e estamos ansiosos para introduzir e ampliar o acesso ao NINLARO em outros mercados ao redor do mundo." Sobre o ensaio TOURMALINE-MM1 TOURMALINE-MM1 é um ensaio clínico internacional, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de 722 pacientes, idealizado para avaliar NINLARO mais lenalidomida e dexametasona em comparação com placebo mais lenalidomida e dexametasona em pacientes adultos com mieloma múltiplo recidivante e/ou refratário. Os resultados mostraram que o NINLARO é eficaz em estender a sobrevida livre de progressão (PFS) e tem um perfil de segurança gerenciável. O ensaio alcançou o seu objetivo primário e demonstrou um prolongamento clinicamente significativo e estatisticamente significante na PFS nesta análise, que mostrou que os pacientes tratados no grupo NINLARO viveram sem que houvesse agravamento da doença por um tempo significativamente maior em comparação com os pacientes no grupo controle. Os pacientes continuam a ser tratados até a progressão neste ensaio e serão avaliados para resultados de longo prazo. No ensaio TOURMALINE-MM1, as reações adversas mais comuns (?20%) em pacientes que receberam o NINLARO incluíram diarreia, constipação, trombocitopenia, neuropatia periférica, náuseas, edema periférico, vômitos e dor nas costas. Reações adversas graves relatadas em ?2% dos pacientes incluíram trombocitopenia (2%) e diarreia (2%). Os dados de eficácia e segurança foram revisados por um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (CIMD), que recomendou a continuação do estudo em caráter cego para permitir posterior maturação de resultados de longo prazo, incluindo a sobrevida global (OS) e segurança a longo prazo. Sobre as cápsulas de NINLARO (ixazomibe) O NINLARO (ixazomibe) é o primeiro e único inibidor de proteassoma administrado por via oral indicado, em associação com lenalidomida e dexametasona, para o tratamento de pacientes com mieloma múltiplo que tenham recebido pelo menos um tratamento anterior. O NINLARO é administrado por via oral, uma vez por semana, nos dias 1, 8 e 15 de um ciclo de tratamento de 28 dias. O NINLARO está atualmente sob revisão pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e recebeu uma avaliação acelerada pelo Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP). O NINLARO também recebeu o status de Breakthrough Therapy (Terapia Inovadora) pela FDA dos EUA para amiloidose sistêmica de cadeia leve (AL) recidivante ou refratária, uma doença ultra órfã relacionada, em 2014. O programa de desenvolvimento clínico TOURMALINE reforça ainda mais o contínuo compromisso da Takeda com o desenvolvimento de terapias inovadoras para pessoas com mieloma múltiplo em todo o mundo e com os profissionais de saúde que as tratam. Cinco ensaios clínicos globais de Fase 3 estão em andamento:
- TOURMALINE-MM1, que investiga o ixazomibe versus placebo em combinação com a lenalidomida e dexametasona em mieloma múltiplo recidivante e/ou refratário
- TOURMALINE-MM2, que investiga o ixazomibe versus placebo em combinação com a lenalidomida e dexametasona em pacientes com mieloma múltiplo diagnosticado recentemente
- TOURMALINE-MM3, que investiga o ixazomibe versus placebo como terapia de manutenção em pacientes com mieloma múltiplo diagnosticado recentemente após terapia de indução e transplante de células-troncos autólogas (ASCT)
- TOURMALINE-MM4, que investiga o ixazomibe versus placebo como terapia de manutenção em pacientes com diagnóstico recente de mieloma múltiplo que não foram submetidos ao ASCT
- TOURMALINE-AL1, que investiga o ixazomibe mais dexametasona versus regime escolhido pelo médico entre os regimes selecionados em pacientes com amiloidose AL recidivante ou refratária
- Trombocitopenia foi relatada com o uso do NINLARO. Durante o tratamento, deve-se monitorar a contagem de plaquetas, pelo menos mensalmente, e considerar um monitoramento mais frequente durante os três primeiros ciclos. Ajustar a dosagem, quando necessário. Nadires de plaquetas ocorreram entre os Dias 14-21 de cada ciclo de 28 dias, com recuperação para a linha de base em torno do início do próximo ciclo.
- Toxicidades gastrointestinais, incluindo diarreia, constipação, náuseas e vômitos, foram relatadas com o uso do NINLARO e podem, ocasionalmente, exigir o uso de medicamentos antidiarreicos e antieméticos, além de cuidados de suporte clínico. Ajustar a dosagem quando houver sintomas graves.
- Neuropatia periférica (predominantemente sensorial) foi relatada com o uso do NINLARO. Monitorar os pacientes quanto a sintomas de neuropatia periférica e ajustar a dosagem conforme necessário.
- Edema periférico foi relatado com o uso do NINLARO. Monitorar retenção de líquidos. Investigar as causas subjacentes, quando for o caso, e fornecer cuidados de suporte clínico, se necessário. Ajustar a dosagem conforme necessário.
- Reações cutâneas: Erupção cutânea, mais comumente erupção cutânea maculopapular e macular, foi relatada com o uso do NINLARO. Controlar erupções cutâneas com cuidados de suporte clínico ou com modificação da dose.
- Hepatotoxicidade foi relatada com o uso do NINLARO. Monitorar enzimas hepáticas regularmente durante o tratamento e ajustar a dosagem conforme necessário.
- Toxicidade fetal e embrionária: O NINLARO pode causar danos ao feto. As mulheres devem ser alertadas quanto ao potencial risco para o feto e devem ser aconselhadas a evitar engravidar e a utilizar um método contraceptivo durante o tratamento e por um período adicional de 90 dias após a última dose do NINLARO.
- Insuficiência Hepática: Reduzir a dose inicial do NINLARO para 3 mg em pacientes com insuficiência hepática moderada ou grave.
- Insuficiência renal: Reduzira dose inicial do NINLARO para 3 mg em pacientes com insuficiência renal grave ou em fase terminal de doença renal com necessidade de diálise. O NINLARO não é dialisável.
- Lactação: Aconselhar as mulheres a interromper a lactação durante o uso do NINLARO.
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Assessoria de imprensa japonesa Tsuyoshi Tada: +81 (0) 3-3278-2417
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