Clementia Pharmaceuticals inicia primeiro estudo prospectivo sobre história natural em paciente
MONTREAL, 17 de dezembro de 2014 /PRNewswire/ -- A Clementia Pharmaceuticals, Inc. anunciou hoje o início de um estudo sobre história natural em pacientes com fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), uma doença genética rara, altamente debilitante e caracterizada por episódios dolorosos e recorrentes de inchaço do tecido mole (surtos) e formação anormal de ossos novos. Esse processo, conhecido como ossificação heterotópica (OH), ocorre nos músculos, tendões e ligamentos, e apresenta taxa de morbidade significativa e deficiência progressiva.
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O estudo multicêntrico, não intervencionista e longitudinal foi criado para avaliar a progressão da doença ao longo de três anos em pacientes com FOP. O estudo irá avaliar a relação entre a formação óssea anormal e a função física avaliando-se a amplitude de movimento e a qualidade de vida. O caráter prospectivo do estudo permitirá que pesquisadores monitorem a progressão dos surtos e determinem a taxa anual de surtos ao longo de três anos. Sete locais em todo o mundo vão cadastrar um total de 50 crianças e adultos com FOP. A Universidade da Califórnia, em São Francisco, e o Hospital Italiano de Buenos Aires estão recrutando pacientes para esse estudo. Favor consultar http://www.clinicaltrials.gov (usando o termo de busca "Clementia") periodicamente para obter informações atualizadas.
"A comunidade mundial da FOP está ansiosa para obter novos dados prospectivos e insights que possam levar a um maior entendimento e a melhores tratamentos dessa doença extremamente rara, debilitante e difícil de estudar", disse Betsy Bogard, Diretora de Desenvolvimento de Pesquisa Mundial para a Associação Internacional de FOP (International FOP Association ? IFOPA). "A Clementia concordou em compartilhar os dados do seu estudo sobre história natural com o registro de pacientes planejados da IFOPA. Apreciamos a atitude e agradecemos a Clementia por realizar esse importante estudo e por sua abordagem colaborativa e centrada no paciente, demonstrada nessa medida. Encorajamos os pacientes e as famílias afetadas pela FOP a se informarem mais sobre essa pesquisa."
O estudo sobre história natural está sendo realizado paralelamente aos testes intervencionistas da Clementia com o palovaroteno, agonista do receptor gama do ácido retinóico, atualmente em desenvolvimento clínico.
"Até agora, os pesquisadores que estudavam a FOP contavam principalmente com pesquisas básicas, relatórios de casos e resultados de pesquisas com pacientes para entender essa doença", comentou Robert Pignolo, médico e Ph.D., professor de medicina e cirurgia ortopédica na Faculdade de Medicina Perelman da Universidade da Pensilvânia. "Esse é o primeiro estudo prospectivo e longitudinal que faz avaliações de imagens do corpo todo e outras avaliações funcionais em pacientes com FOP de forma sistemática. Os dados padronizados gerados pelo estudo sobre história natural vão orientar o desenvolvimento constante de medicamentos para FOP, inclusive testes clínicos do palovaroteno."
"Somos gratos aos investigadores e à IFOPA por sua colaboração no projeto do estudo de história natural, que inclui o primeiro questionário de resultados reportados pelos pacientes elaborado especificamente para a FOP", comentou Donna Grogan, médica e diretora da Clementia. "Com essas informações da comunidade, temos certeza de que o estudo vai trazer resultados significativos que promoverão o entendimento da FOP e vão orientar nosso trabalho de desenvolvimento do palovaroteno. Estamos também dando continuidade à nossa colaboração com a IFOPA e fornecendo dados desse estudo para seu registro de pacientes."
Mais detalhes sobre o estudo de história natural estarão à disposição em http://www.clinicaltrials.gov (usando o termo de busca "Clementia") assim que o estudo estiver listado. Para obter mais informações e respostas a perguntas frequentes sobre o palovaroteno, favor visitar http://www.clementiapharma.com.
Sobre a Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP)
A FOP é uma miopatia congênita rara e altamente debilitante que se caracteriza por episódios recorrentes e dolorosos de inchaço de tecido mole (surtos) que produzem a nova formação anormal de ossos nos músculos, tendões e ligamentos. Os surtos começam no início da vida e podem ocorrer espontaneamente ou depois de um trauma nos tecidos moles, vacinação ou infecções por gripe. Surtos recorrentes restringem progressivamente o movimento endurecendo as articulações, o que resulta em perda cumulativa da função e deficiência. A FOP é causada por uma mutação pontual no receptor ALK2/BMP Tipo I; a mutação resulta em superatividade do receptor. Praticamente todos os pacientes conhecidos têm a mesma mutação pontual e má formação congênita nos dedões do pé ao nascerem. A FOP afeta menos que uma pessoa em cada um milhão.
Sobre o Palovaroteno
O palovaroteno é um agonista do receptor gama do ácido retinóico com licença da Roche Pharmaceuticals, onde foi avaliado em mais de 800 pessoas, inclusive voluntários saudáveis e pacientes com doença pulmonar obstrutiva crônica. O Palovaroteno tem demonstrado resultados para bloquear a formação óssea em uma variedade de modelos de ratos com FOP e está sendo investigado como possível tratamento para a FOP.
Sobre a Clementia Pharmaceuticals Inc.
Clementia é uma empresa biofarmacêutica privada de pesquisas clínicas cujo foco é desenvolver e comercializar tratamentos inovadores para pessoas que vivem com doenças raras. A empresa está promovendo um novo agonista do receptor gama do ácido retinóico para tratar doenças de ossificação heterotópica, inclusive fibrodisplasia ossificante progressiva. Para obter mais informações, visite http://www.clementiapharma.com.
To view the original version on PR Newswire, visit:http://www.prnewswire.com/news-releases/clementia-pharmaceuticals-inicia-primeiro-estudo-prospectivo-sobre-historia-natural-em-pacientes-com-fibrodisplasia-ossificante-progressiva-fop-300011276.html
FONTE Clementia Pharmaceuticals, Inc.
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O estudo multicêntrico, não intervencionista e longitudinal foi criado para avaliar a progressão da doença ao longo de três anos em pacientes com FOP. O estudo irá avaliar a relação entre a formação óssea anormal e a função física avaliando-se a amplitude de movimento e a qualidade de vida. O caráter prospectivo do estudo permitirá que pesquisadores monitorem a progressão dos surtos e determinem a taxa anual de surtos ao longo de três anos. Sete locais em todo o mundo vão cadastrar um total de 50 crianças e adultos com FOP. A Universidade da Califórnia, em São Francisco, e o Hospital Italiano de Buenos Aires estão recrutando pacientes para esse estudo. Favor consultar http://www.clinicaltrials.gov (usando o termo de busca "Clementia") periodicamente para obter informações atualizadas.
"A comunidade mundial da FOP está ansiosa para obter novos dados prospectivos e insights que possam levar a um maior entendimento e a melhores tratamentos dessa doença extremamente rara, debilitante e difícil de estudar", disse Betsy Bogard, Diretora de Desenvolvimento de Pesquisa Mundial para a Associação Internacional de FOP (International FOP Association ? IFOPA). "A Clementia concordou em compartilhar os dados do seu estudo sobre história natural com o registro de pacientes planejados da IFOPA. Apreciamos a atitude e agradecemos a Clementia por realizar esse importante estudo e por sua abordagem colaborativa e centrada no paciente, demonstrada nessa medida. Encorajamos os pacientes e as famílias afetadas pela FOP a se informarem mais sobre essa pesquisa."
O estudo sobre história natural está sendo realizado paralelamente aos testes intervencionistas da Clementia com o palovaroteno, agonista do receptor gama do ácido retinóico, atualmente em desenvolvimento clínico.
"Até agora, os pesquisadores que estudavam a FOP contavam principalmente com pesquisas básicas, relatórios de casos e resultados de pesquisas com pacientes para entender essa doença", comentou Robert Pignolo, médico e Ph.D., professor de medicina e cirurgia ortopédica na Faculdade de Medicina Perelman da Universidade da Pensilvânia. "Esse é o primeiro estudo prospectivo e longitudinal que faz avaliações de imagens do corpo todo e outras avaliações funcionais em pacientes com FOP de forma sistemática. Os dados padronizados gerados pelo estudo sobre história natural vão orientar o desenvolvimento constante de medicamentos para FOP, inclusive testes clínicos do palovaroteno."
"Somos gratos aos investigadores e à IFOPA por sua colaboração no projeto do estudo de história natural, que inclui o primeiro questionário de resultados reportados pelos pacientes elaborado especificamente para a FOP", comentou Donna Grogan, médica e diretora da Clementia. "Com essas informações da comunidade, temos certeza de que o estudo vai trazer resultados significativos que promoverão o entendimento da FOP e vão orientar nosso trabalho de desenvolvimento do palovaroteno. Estamos também dando continuidade à nossa colaboração com a IFOPA e fornecendo dados desse estudo para seu registro de pacientes."
Mais detalhes sobre o estudo de história natural estarão à disposição em http://www.clinicaltrials.gov (usando o termo de busca "Clementia") assim que o estudo estiver listado. Para obter mais informações e respostas a perguntas frequentes sobre o palovaroteno, favor visitar http://www.clementiapharma.com.
Sobre a Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP)
A FOP é uma miopatia congênita rara e altamente debilitante que se caracteriza por episódios recorrentes e dolorosos de inchaço de tecido mole (surtos) que produzem a nova formação anormal de ossos nos músculos, tendões e ligamentos. Os surtos começam no início da vida e podem ocorrer espontaneamente ou depois de um trauma nos tecidos moles, vacinação ou infecções por gripe. Surtos recorrentes restringem progressivamente o movimento endurecendo as articulações, o que resulta em perda cumulativa da função e deficiência. A FOP é causada por uma mutação pontual no receptor ALK2/BMP Tipo I; a mutação resulta em superatividade do receptor. Praticamente todos os pacientes conhecidos têm a mesma mutação pontual e má formação congênita nos dedões do pé ao nascerem. A FOP afeta menos que uma pessoa em cada um milhão.
Sobre o Palovaroteno
O palovaroteno é um agonista do receptor gama do ácido retinóico com licença da Roche Pharmaceuticals, onde foi avaliado em mais de 800 pessoas, inclusive voluntários saudáveis e pacientes com doença pulmonar obstrutiva crônica. O Palovaroteno tem demonstrado resultados para bloquear a formação óssea em uma variedade de modelos de ratos com FOP e está sendo investigado como possível tratamento para a FOP.
Sobre a Clementia Pharmaceuticals Inc.
Clementia é uma empresa biofarmacêutica privada de pesquisas clínicas cujo foco é desenvolver e comercializar tratamentos inovadores para pessoas que vivem com doenças raras. A empresa está promovendo um novo agonista do receptor gama do ácido retinóico para tratar doenças de ossificação heterotópica, inclusive fibrodisplasia ossificante progressiva. Para obter mais informações, visite http://www.clementiapharma.com.
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FONTE Clementia Pharmaceuticals, Inc.