Synageva BioPharma expande testes clínicos internacionais para beb
- Deficiência lípase ácida lisossômica é uma doença rara e progressiva com consequências devastadoras em bebês, crianças e adultos. -
- Diagnósticos deveriam ser considerados para bebês que não respondem ao tratamento e com hepatosplenomegalia, e para crianças e adultos com uma disfunção anormal do fígado ou com um perfil anormal de lipídio.
LEXINGTON, Massachussetts, EUA.--(BUSINESS WIRE)--28 de Setembro de 2011--Synageva BioPharma Corp., uma empresa biofarmacêutica que desenvolve produtos terapêuticos para doenças raras (Synageva), anunciou hoje que expandiu seu teste clínico contínuo para bebês com Deficiência lípase ácida lisossômica (LAL pela sigla em inglês) nos EUA. Esse teste clínico global está aberto para inscrições em muitas das sedes. Deficiência LAL, uma disfunção no armazenamento lisossômico (LSD pela sigla em inglês), também é conhecida como Doença de Wolman ou Doença no armazenamento éster do colesterol (CESD pela sigla em inglês) uma doença rara, progressiva e autossômica recessiva com consequências devastadoras em bebês, crianças e adultos.
Bebês com uma Deficiência severa de LAL (Doença de Wolman) possuem uma doença séria e devastadora que normalmente é terminal no seu primeiro ano de vida. Esses testes são um avanço importante para pacientes e familiares que possuem opções limitadas, disse o Pesquisador do Sistema de Saúde North Shore LIJ, em Nova York, Dr. Martin Bialer. Pacientes normalmente apresentam diarréia, vômito constante, dificuldades em comer e não respondem aos tratamentos. Fequentemente, hepatosplenomegalia pode ser presenciada. A calcificação adrenal também pode sugerir o diagnóstico, mais não está presente em todos os pacientes.
Quando a Deficiência LAL é manifestada depois da infância, é tipicamente associada com o alargamento do fígado e do baço, fibrose, cirroses, e falência hepática. Eventos cardiovasculares prematuros também foram descritos como um dos sintomas. Esse tipo de doença é muitas vezes referido como Doença no armazenamento de éster do colesterol. Um dos investigadores para os testes clínicos para a população mais jovem e mais anciã, Dr. Vassili Valayannopoulos, disse que Agora que existe uma terapia de pesquisa, é imperativo que os médicos considerem o diagnóstico em bebês que não respondem a tratamentos e com hepatosplenomegalia. Além disso, o diagnóstico deveria ser considerado em crianças e adultos com uma disfunção inexplicável no fígado e com um perfil lipídio anormal. Os tratamentos nos testes contínuos para pacientes adultos continuam acrescentando experiência para o SBC-102 como uma terapia de reposição enzimática para a Deficiência LAL.
Não existem terapias aprovadas ou efetivas para pacientes que sofrem de Deficiência LAL. O SBC-102 possui o potencial de ser uma terapia de modificação da doença em longo prazo de reposição enzimática para pacientes (bebês, crianças/adolescentes e adultos) com a Deficiência LAL.
Mais informações sobre ao testes clínicos com o SBC-102 Synageva esta disponível no site: http://www.synageva.com ou através do telefone: (781) 357-9900.
Sobre a Synageva BioPharma Corp.
Synageva e uma empresa biofarmacêutica de estádios clínicos focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de produtos terapêuticos para pacientes com doenças raras, terminais e com necessidades médicas não atendidas. O SBC-102 foi denominado como designação órfã pela Food and Drug Administration (Administração de alimentos e medicamentos) dos EUA (FDA pela sigla em inglês) e pela European Medicines Agency (Agencia Européia de Medicamentos), e denominado como fast track pela FDA. Synageva possui varias proteínas terapêuticas em desenvolvimento, incluindo duas terapias de reposição enzimática para doenças de armazenamento lisossômico e dois programas para condições genéticas terminais, para as quais atualmente não existem tratamentos aprovados. A empresa formou uma equipe com registro comprovado de trazer terapias órfãs aos pacientes.
No dia 13 de junho de 2011, a Synageva anunciou que tinha entrado em um acordo definitivo de unificação com a Trimeris, Inc. (NASDAQ: TRMS) em uma transação de ações. Após a conclusão, a empresa será chamada Synageva BioPharma Corp., e criará uma empresa de capital aberto, focada no desenvolvimento de novas terapias para pacientes com doenças raras e com necessidades médicas não atendidas.
Mais informações sobre a Synageva BioPharma Corp., disponível no site: http://www.synageva.com.
Sobre a Trimeris, Inc.
Trimeris, Inc. (NASDAQ: TRMS) foi pioneira no desenvolvimento de um tipo de medicamento para o tratamento antiviral, chamados inibidores de fusão. FUZEON é um produto atualmente comercializado da Trimeris, um inibidor de fusão anti-HIV que foi desenvolvido pela Trimeris em colaboração com a Roche. Grande parte da renda da Trimeris é derivada da sua colaboração com a Roche na produção do FUZEON. Para mais informações sobre a Trimeris, visite o site da empresa http://www.trimeris.com.
Informações importantes de fusões, informações adicionais e onde encontrá-las
Esse comunicado de imprensa não constitui uma oferta de venda ou solicitação de uma oferta de comprar de qualquer título da Trimeris ou Synageva, bem como qualquer voto ou aprovação. Em conexão com a proposta de fusão, a Trimeris apresentou uma Declaração de Registro no Formulário S-4, arquivado na SEC no dia 13 de julho de 2011, conforme alterada (a Declaração de Registro), que inclui uma declaração de procuração conjunta preliminar da Trimeris e da Synageva, e constitui um prospecto preliminar da Trimeris. Estes materiais ainda não são definitivos e serão posteriormente alterados. A procuração conjunta/prospecto da Trimeris e Synageva será enviada aos acionistas da Trimeris e Synageva uma vez que esteja finalizado.Investidores são fortemente aconselhados a ler a procuração conjunta definitiva da declaração/prospecto quando este esteja disponível e outros documentos arquivados juntos a SEC pela Trimeris, pois esses contêm informações importantes sobre a Trimeris, Synageva e a fusão proposta.
Investidores e portadores de títulos da Trimeris e Synageva podem obter exemplares gratuitos da declaração/prospecto da procuração conjunta da proposta fusão e outros documentos arquivados junto a SEC pela Trimeris, através do site fornecido pela SEC www.sec.gov. Investidores e portadores de títulos da Trimeris podem obter exemplares gratuitos da declaração/prospecto da procuração conjunta da proposta fusão entrando em contato com Diretor Financeiro da Trimeris Inc., James Thomas. Investidores e portadores de títulos da Synageva podem obter exemplares gratuitos da declaração/prospecto da procuração conjunta da proposta de fusão contatando a Secretaria da Synageva BioPharma Corp., 128 Spring Street, Suite 520, Lexington, MA 02421, EUA.
Trimeris and Synageva, assim como seus respectivos diretores e alguns dos seus diretores executivos, podem ser considerados como participantes na solicitação de procurações em relação às transações consideradas no acordo entre a Trimeris e Synageva. Informações sobre os diretores e diretores executivos da Trimeris podem ser encontradas no Relatório Anual de 2010, que foi arquivado na SEC no dia 14 de março de 2011, e em sua declaração de procuração preparada juntamente com a Reunião Anual de Acionistas de 2010, que foi arquivado na SEC no dia 16 de março de 2011. Informações sobre os diretores e executivos da Synageva, assim como uma descrição completa dos interesses dos respectivos diretores e executivos da Trimeris e Synageva na transação proposta estão disponíveis na Declaração de Registro.
O texto no idioma original deste anúncio é a versão oficial autorizada. As traduções são fornecidas apenas como uma facilidade e devem se referir ao texto no idioma original, que é a única versão do texto que tem efeito legal.
Synageva BioPharma Corp.
Kelley Forrest, 781-357-9900
kelley.forrest@synageva.com